來源：NMPA官網(wǎng)

凝血因子VIII是血友病A的主要治療藥物，按來源分為血源性人凝血因子VIII（pdFVIII, plasma-derived FVIII）和重組人凝血因子VIII（rFVIII, recombinant FVIII），基于輸入性感染等安全性方面的考慮，重組人凝血因子VIII在眾多國家已成為治療的首選。

SCT800是神州細胞工程有限公司自主研發(fā)的rFVIII，2019年11月提交BLA（生物制品上市許可申請）。

2021年6月，SCT800關(guān)鍵性3期臨床試驗結(jié)果發(fā)表于血友病領(lǐng)域知名期刊Haemophilia。結(jié)果顯示，SCT800用藥后年化出血率（ABR）的估算均值為2.82次，年化關(guān)節(jié)出血率（AJBR）的估算均值為2.07次。治療訪視期間，受試者突破性出血事件后給予SCT800按需治療，可達到92.6%的總止血成功率。此外，研究觀察到SCT800在改善患者關(guān)節(jié)功能和提高生活質(zhì)量方面具有一定效果。

在安全性方面，發(fā)生1次及以上不良事件（TEAEs）的受試者占53.4%，均為輕中度。常見的不良事件依次有呼吸道感染、高尿酸血癥、咳嗽、鼻咽炎等。

過去，國內(nèi)rVIII只能依賴進口，價格高昂，而且供應(yīng)難以得到保障。本次神州細胞重組人凝血因子Ⅷ獲批，或?qū)⒏淖冞@一局面。

藥福醫(yī)藥招商網(wǎng)轉(zhuǎn)載